重癥肌無力賽道迎來顛覆者。

5月27日，榮昌生物宣布，由公司自主研發(fā)的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創(chuàng)新藥物泰它西普（RC18，商品名：泰愛?）第三項適應(yīng)癥獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。

至此，泰它西普在重癥肌無力領(lǐng)域斬獲多項“第一”：在已完成的全身型重癥肌無力Ⅲ期臨床研究的藥物中，MG-ADL應(yīng)答率數(shù)據(jù)最高；是全球首個獲批用于治療重癥肌無力的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白；成為國內(nèi)首個獲批上市的用于治療重癥肌無力的國產(chǎn)原研生物藥。

從雙靶機制革命到真實世界的非凡療效，泰它西普不僅在重癥肌無力治療領(lǐng)域一騎絕塵，也在拓展更多自免版圖，將成為榮昌生物下一波增長的重要催化劑。

沒有人比他們更渴望“力量”

“一個患有重癥肌無力的現(xiàn)代青年，睜眼醒來卻成了竹筐里的嬰兒……”曾經(jīng)的熱播劇《慶余年》男主角范閑在現(xiàn)代生活中是一名“連呼吸都費力”的重癥肌無力患者，但靠著主角“穿越”光環(huán)，最終成功改寫命運?，F(xiàn)實中，我國有20萬人和他一樣——明明意識清醒，身體卻像被“斷電”，連獨立吃下一碗面條都成奢侈之事。

重癥肌無力（MG）是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，已被納入我國首批罕見病目錄。MG患者體內(nèi)產(chǎn)生針對乙酰膽堿受體（AChR）或MuSK的IgG抗體，破壞神經(jīng)-肌肉接頭，導(dǎo)致肌肉無力和疲勞，嚴重時危及生命。研究顯示，全球MG患者約有114.6萬例，中國約有21.7萬例，超過85%的MG患者在發(fā)病后兩年內(nèi)會進展為全身型，表現(xiàn)為廣泛肌無力、言語和吞咽困難等。

重癥肌無力癥狀的“隱匿性”和“非特異性”，往往讓患者將其歸因于疲勞、衰老或其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病?！吨袊匕Y肌無力患者健康報告2022》顯示，76%的患者存在不同程度的抑郁、焦慮，其中16%達到嚴重程度。長期使用激素等藥物會加劇情緒波動，而社會對這種“看不見的殘疾”的誤解，如誤認為“懶惰”或“裝病”，更使患者陷入孤立。

沒有人比重癥肌無力患者更渴望“力量”。由于MG病因復(fù)雜，至今尚缺乏根治手段，傳統(tǒng)免疫抑制劑和膽堿酯酶抑制劑往往療效有限，復(fù)發(fā)率高，臨床需求嚴重未滿足。理想的MG治療應(yīng)該具有快速起效的特點，以便迅速改善癥狀，減少肌無力危象的風險，并提升患者生活質(zhì)量。惡化事件會顯著降低患者的生活質(zhì)量，因此MG患者亟待更好的長期控制癥狀和預(yù)防惡化的治療藥物。

生物制劑因療效顯著且安全性較好，越來越多的跨國大藥企進軍該領(lǐng)域，主要是C5補體抑制劑和FcRn拮抗劑，均作用于治病原因的下游，無法清除抗體產(chǎn)生環(huán)節(jié)，患者深受因補體或IgG 過度清除導(dǎo)致的感染等免疫相關(guān)不良反應(yīng)困擾。而泰它西普則靶向B細胞，且擁有獨特的BLyS/APRIL雙靶點作用機制，直指致病性抗體產(chǎn)生的上游和源頭—B細胞及漿細胞，減少抗體生成從而能給患者帶來顯著臨床獲益。

讓數(shù)據(jù)說話：近100%患者顯著改善

研究發(fā)現(xiàn)，MG中產(chǎn)生自身抗體的機制途徑可始于前體B細胞，這些細胞分化為記憶B細胞和漿細胞，存在于骨髓中或胸腺中，進而分泌AChR抗體、肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK)）抗體等致病性抗體。

泰它西普是一種重組融合蛋白，由B細胞受體TACI的胞外結(jié)構(gòu)域與人IgG1 Fc段構(gòu)建。它同時結(jié)合并中和兩種B細胞活化因子：BLyS（BAFF）和APRIL。通過阻斷BLyS/APRIL與其受體（BAFF-R、BCMA、TACI）的結(jié)合，泰它西普抑制了B細胞從前體向成熟B細胞及漿細胞的分化。具體而言，阻斷BLyS可防止B細胞繼續(xù)成熟，抑制APRIL則阻斷成熟B細胞向產(chǎn)生抗體的漿細胞轉(zhuǎn)化，有效減少致病性抗體的產(chǎn)生。這一雙靶點“雙管齊下”機制還可抑制難以被常規(guī)藥物清除的長壽命漿細胞（不表達CD20），從而更深入地降低自身抗體水平。相比僅靶向單一通路的療法，泰它西普精準調(diào)控B細胞活性，為致病性自身抗體生成提供了源頭解決方案，可以說是“上游阻斷，對因治療”，因此在gMG治療中具有獨特優(yōu)勢。

4月9日于美國學學會（AAN）年會上發(fā)布的Ⅲ期數(shù)據(jù)顯示，泰它西普在gMG患者中展現(xiàn)出了相較于現(xiàn)有C5補體抑制劑和FcRn拮抗劑等藥物的顯著臨床獲益和良好的安全性。數(shù)據(jù)顯示：治療24周后，泰它西普組98.1%的患者重癥肌無力日?；顒釉u分（MG-ADL）改善≥3分，遠高于安慰劑組的12.0%，泰它西普組MG-ADL評分相較于基線降低5.74分，安慰劑組降低0.91分；泰它西普組87%的患者定量重癥肌無力評分（QMG）改善≥5分，遠高于安慰劑組的16.0%，泰它西普組QMG評分相較于基線降低8.66分，安慰劑組降低2.27分，具有顯著治療差異。安全性方面，泰它西普組總體不良事件（AE）發(fā)生率與安慰劑組相當，整體安全性良好。

神經(jīng)病

在已完成全身型重癥肌無力Ⅲ期臨床研究的藥物中，泰它西普的MG-ADL應(yīng)答率數(shù)據(jù)最高。

安全性方面，長期依賴糖皮質(zhì)激素和傳統(tǒng)免疫抑制劑如他克莫司、硫唑嘌呤嗎替麥考酚治療MG，易導(dǎo)致感染、代謝紊亂、甚至腫瘤發(fā)生等副作用。靶向藥物泰它西普選擇性阻斷BLyS/APRIL信號通路，減少致病性自身抗體（如抗AChR抗體）的產(chǎn)生，可顯著降低全身性免疫抑制風險，從而提升治療安全性。

臨床數(shù)據(jù)表明，泰它西普堪稱重癥肌無力治療的“王炸”重磅武器，正因其頂級實力被官方“蓋章”，斬獲多項認定：被國家藥監(jiān)局納入突破性治療品種和優(yōu)先審評，并獲美國FDA孤兒藥資格和快速通道資格認定。目前，泰它西普gMG全球多中心Ⅲ期試驗已啟動，計劃招募180例患者，旨在驗證泰它西普在全球更廣泛人群中的療效與安全性并以支持海外上市。

不僅是重癥肌無力，重新認識泰它西普

泰它西普重癥肌無力適應(yīng)癥在中國獲批具有里程碑意義，是中國創(chuàng)新藥在神經(jīng)免疫疾病領(lǐng)域的又一重大突破與關(guān)鍵進展，為泰它西普在重癥肌無力治療領(lǐng)域的臨床應(yīng)用提供了高級別循證醫(yī)學證據(jù)，更開啟了該領(lǐng)域精準治療的全新格局。

一方面，療效更好且使用便捷：每周一次皮下注射可在門診完成，減少患者因頻繁輸液就醫(yī)的負擔。結(jié)合其優(yōu)異的療效，可減少患者對傳統(tǒng)激素和免疫抑制劑的依賴，根據(jù)臨床觀察，癥狀改善后患者可明顯減少激素使用。另一方面，泰它西普用于重癥肌無力有望迅速納入醫(yī)保并提高可及性，參考SLE進入醫(yī)保后持續(xù)放量，預(yù)計gMG適應(yīng)癥獲批后大概率也將快速進入醫(yī)保談判，使患者自付負擔大幅降低，合規(guī)用藥意愿增強。更重要的是，泰它西普療效持久，可減少MG危象和住院率，對提高患者生活質(zhì)量意義重大，其安全耐受性較好也有助于長期治療依從性?？傮w而言，泰它西普的面世為面臨復(fù)發(fā)難治MG的患者帶來了更精準、高效、安全的治療選擇，為臨床管理提供了新的武器。

全球重癥肌無力藥物市場正在經(jīng)歷結(jié)構(gòu)性變革。2024年，僅C5抑制劑和FcRn拮抗劑的全球銷售額已突破百億美金。中國作為全球第二大醫(yī)藥市場，gMG存量患者超20萬，但生物制劑滲透率不足10%，市場潛力巨大。據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測，中國重癥肌無力生物制劑市場規(guī)模將在2025年突破50億元。作為國內(nèi)首個獲批且臨床數(shù)據(jù)“最佳”的治療重癥肌無力的國產(chǎn)雙靶點藥物，充滿想象空間。

更值得關(guān)注的是其"平臺化"潛力。泰它西普在系統(tǒng)性紅斑狼瘡領(lǐng)域是全球首個雙靶點藥物，重癥肌無力III期數(shù)據(jù)全球最優(yōu)，是《B細胞靶向藥物治療風濕免疫病中國專家共識（2024版）》唯一被推薦用于干燥綜合征的B細胞靶向藥物，IgA腎病則展現(xiàn)出快速降蛋白尿特性……疊加潛在的海外BD合作，榮昌生物的市值具備巨大的增長空間。隨著更多適應(yīng)癥的獲批和全球化布局的深化，泰它西普不僅將成為中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的標桿，更將為全球數(shù)百萬自免疾病患者提供更優(yōu)的治療選擇。這場始于實驗室的創(chuàng)新革命，終將在全球醫(yī)藥版圖上刻下深刻的“中國印記”。重癥肌無力賽道迎來顛覆者。

5月27日，榮昌生物宣布，由公司自主研發(fā)的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創(chuàng)新藥物泰它西普（RC18，商品名：泰愛?）第三項適應(yīng)癥獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。

至此，泰它西普在重癥肌無力領(lǐng)域斬獲多項“第一”：在已完成的全身型重癥肌無力Ⅲ期臨床研究的藥物中，MG-ADL應(yīng)答率數(shù)據(jù)最高；是全球首個獲批用于治療重癥肌無力的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白；成為國內(nèi)首個獲批上市的用于治療重癥肌無力的國產(chǎn)原研生物藥。

從雙靶機制革命到真實世界的非凡療效，泰它西普不僅在重癥肌無力治療領(lǐng)域一騎絕塵，也在拓展更多自免版圖，將成為榮昌生物下一波增長的重要催化劑。

沒有人比他們更渴望“力量”

“一個患有重癥肌無力的現(xiàn)代青年，睜眼醒來卻成了竹筐里的嬰兒……”曾經(jīng)的熱播劇《慶余年》男主角范閑在現(xiàn)代生活中是一名“連呼吸都費力”的重癥肌無力患者，但靠著主角“穿越”光環(huán)，最終成功改寫命運?，F(xiàn)實中，我國有20萬人和他一樣——明明意識清醒，身體卻像被“斷電”，連獨立吃下一碗面條都成奢侈之事。

重癥肌無力（MG）是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，已被納入我國首批罕見病目錄。MG患者體內(nèi)產(chǎn)生針對乙酰膽堿受體（AChR）或MuSK的IgG抗體，破壞神經(jīng)-肌肉接頭，導(dǎo)致肌肉無力和疲勞，嚴重時危及生命。研究顯示，全球MG患者約有114.6萬例，中國約有21.7萬例，超過85%的MG患者在發(fā)病后兩年內(nèi)會進展為全身型，表現(xiàn)為廣泛肌無力、言語和吞咽困難等。

重癥肌無力癥狀的“隱匿性”和“非特異性”，往往讓患者將其歸因于疲勞、衰老或其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病。《中國重癥肌無力患者健康報告2022》顯示，76%的患者存在不同程度的抑郁、焦慮，其中16%達到嚴重程度。長期使用激素等藥物會加劇情緒波動，而社會對這種“看不見的殘疾”的誤解，如誤認為“懶惰”或“裝病”，更使患者陷入孤立。

沒有人比重癥肌無力患者更渴望“力量”。由于MG病因復(fù)雜，至今尚缺乏根治手段，傳統(tǒng)免疫抑制劑和膽堿酯酶抑制劑往往療效有限，復(fù)發(fā)率高，臨床需求嚴重未滿足。理想的MG治療應(yīng)該具有快速起效的特點，以便迅速改善癥狀，減少肌無力危象的風險，并提升患者生活質(zhì)量。惡化事件會顯著降低患者的生活質(zhì)量，因此MG患者亟待更好的長期控制癥狀和預(yù)防惡化的治療藥物。

生物制劑因療效顯著且安全性較好，越來越多的跨國大藥企進軍該領(lǐng)域，主要是C5補體抑制劑和FcRn拮抗劑，均作用于治病原因的下游，無法清除抗體產(chǎn)生環(huán)節(jié)，患者深受因補體或IgG 過度清除導(dǎo)致的感染等免疫相關(guān)不良反應(yīng)困擾。而泰它西普則靶向B細胞，且擁有獨特的BLyS/APRIL雙靶點作用機制，直指致病性抗體產(chǎn)生的上游和源頭—B細胞及漿細胞，減少抗體生成從而能給患者帶來顯著臨床獲益。

讓數(shù)據(jù)說話：近100%患者顯著改善

研究發(fā)現(xiàn)，MG中產(chǎn)生自身抗體的機制途徑可始于前體B細胞，這些細胞分化為記憶B細胞和漿細胞，存在于骨髓中或胸腺中，進而分泌AChR抗體、肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK)）抗體等致病性抗體。

泰它西普是一種重組融合蛋白，由B細胞受體TACI的胞外結(jié)構(gòu)域與人IgG1 Fc段構(gòu)建。它同時結(jié)合并中和兩種B細胞活化因子：BLyS（BAFF）和APRIL。通過阻斷BLyS/APRIL與其受體（BAFF-R、BCMA、TACI）的結(jié)合，泰它西普抑制了B細胞從前體向成熟B細胞及漿細胞的分化。具體而言，阻斷BLyS可防止B細胞繼續(xù)成熟，抑制APRIL則阻斷成熟B細胞向產(chǎn)生抗體的漿細胞轉(zhuǎn)化，有效減少致病性抗體的產(chǎn)生。這一雙靶點“雙管齊下”機制還可抑制難以被常規(guī)藥物清除的長壽命漿細胞（不表達CD20），從而更深入地降低自身抗體水平。相比僅靶向單一通路的療法，泰它西普精準調(diào)控B細胞活性，為致病性自身抗體生成提供了源頭解決方案，可以說是“上游阻斷，對因治療”，因此在gMG治療中具有獨特優(yōu)勢。

4月9日于美國學學會（AAN）年會上發(fā)布的Ⅲ期數(shù)據(jù)顯示，泰它西普在gMG患者中展現(xiàn)出了相較于現(xiàn)有C5補體抑制劑和FcRn拮抗劑等藥物的顯著臨床獲益和良好的安全性。數(shù)據(jù)顯示：治療24周后，泰它西普組98.1%的患者重癥肌無力日?；顒釉u分（MG-ADL）改善≥3分，遠高于安慰劑組的12.0%，泰它西普組MG-ADL評分相較于基線降低5.74分，安慰劑組降低0.91分；泰它西普組87%的患者定量重癥肌無力評分（QMG）改善≥5分，遠高于安慰劑組的16.0%，泰它西普組QMG評分相較于基線降低8.66分，安慰劑組降低2.27分，具有顯著治療差異。安全性方面，泰它西普組總體不良事件（AE）發(fā)生率與安慰劑組相當，整體安全性良好。

神經(jīng)病

在已完成全身型重癥肌無力Ⅲ期臨床研究的藥物中，泰它西普的MG-ADL應(yīng)答率數(shù)據(jù)最高。

安全性方面，長期依賴糖皮質(zhì)激素和傳統(tǒng)免疫抑制劑如他克莫司、硫唑嘌呤嗎替麥考酚治療MG，易導(dǎo)致感染、代謝紊亂、甚至腫瘤發(fā)生等副作用。靶向藥物泰它西普選擇性阻斷BLyS/APRIL信號通路，減少致病性自身抗體（如抗AChR抗體）的產(chǎn)生，可顯著降低全身性免疫抑制風險，從而提升治療安全性。

臨床數(shù)據(jù)表明，泰它西普堪稱重癥肌無力治療的“王炸”重磅武器，正因其頂級實力被官方“蓋章”，斬獲多項認定：被國家藥監(jiān)局納入突破性治療品種和優(yōu)先審評，并獲美國FDA孤兒藥資格和快速通道資格認定。目前，泰它西普gMG全球多中心Ⅲ期試驗已啟動，計劃招募180例患者，旨在驗證泰它西普在全球更廣泛人群中的療效與安全性并以支持海外上市。

不僅是重癥肌無力，重新認識泰它西普

泰它西普重癥肌無力適應(yīng)癥在中國獲批具有里程碑意義，是中國創(chuàng)新藥在神經(jīng)免疫疾病領(lǐng)域的又一重大突破與關(guān)鍵進展，為泰它西普在重癥肌無力治療領(lǐng)域的臨床應(yīng)用提供了高級別循證醫(yī)學證據(jù)，更開啟了該領(lǐng)域精準治療的全新格局。

一方面，療效更好且使用便捷：每周一次皮下注射可在門診完成，減少患者因頻繁輸液就醫(yī)的負擔。結(jié)合其優(yōu)異的療效，可減少患者對傳統(tǒng)激素和免疫抑制劑的依賴，根據(jù)臨床觀察，癥狀改善后患者可明顯減少激素使用。另一方面，泰它西普用于重癥肌無力有望迅速納入醫(yī)保并提高可及性，參考SLE進入醫(yī)保后持續(xù)放量，預(yù)計gMG適應(yīng)癥獲批后大概率也將快速進入醫(yī)保談判，使患者自付負擔大幅降低，合規(guī)用藥意愿增強。更重要的是，泰它西普療效持久，可減少MG危象和住院率，對提高患者生活質(zhì)量意義重大，其安全耐受性較好也有助于長期治療依從性?？傮w而言，泰它西普的面世為面臨復(fù)發(fā)難治MG的患者帶來了更精準、高效、安全的治療選擇，為臨床管理提供了新的武器。

全球重癥肌無力藥物市場正在經(jīng)歷結(jié)構(gòu)性變革。2024年，僅C5抑制劑和FcRn拮抗劑的全球銷售額已突破百億美金。中國作為全球第二大醫(yī)藥市場，gMG存量患者超20萬，但生物制劑滲透率不足10%，市場潛力巨大。據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測，中國重癥肌無力生物制劑市場規(guī)模將在2025年突破50億元。作為國內(nèi)首個獲批且臨床數(shù)據(jù)“最佳”的治療重癥肌無力的國產(chǎn)雙靶點藥物，充滿想象空間。

更值得關(guān)注的是其"平臺化"潛力。泰它西普在系統(tǒng)性紅斑狼瘡領(lǐng)域是全球首個雙靶點藥物，重癥肌無力III期數(shù)據(jù)全球最優(yōu)，是《B細胞靶向藥物治療風濕免疫病中國專家共識（2024版）》唯一被推薦用于干燥綜合征的B細胞靶向藥物，IgA腎病則展現(xiàn)出快速降蛋白尿特性……疊加潛在的海外BD合作，榮昌生物的市值具備巨大的增長空間。隨著更多適應(yīng)癥的獲批和全球化布局的深化，泰它西普不僅將成為中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的標桿，更將為全球數(shù)百萬自免疾病患者提供更優(yōu)的治療選擇。這場始于實驗室的創(chuàng)新革命，終將在全球醫(yī)藥版圖上刻下深刻的“中國印記”。