治療骨髓纖維化伴貧血新方法：索他西普的潛力之旅

你知道嗎？在醫(yī)學(xué)探索的道路上，每一個新發(fā)現(xiàn)都可能為患者帶來新的希望。最近，一個關(guān)于治療原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）伴貧血的研究成果，讓人們看到了新的曙光。

研究“幕后英雄”與整體情況

這個研究可不簡單，是由德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心的醫(yī)學(xué)博士普里特維拉杰·博斯（Prithviraj Bose）帶頭開展的。它屬于II期、開放標簽、單機構(gòu)、由研究者發(fā)起的試驗，研究成果還登上了《血液學(xué)》（Haematologica）雜志，就像一個學(xué)生在重要考試中交出了一份亮眼的答卷。

為了搞清楚治療效果，研究者們設(shè)定了明確的目標。主要終點是貧血緩解率，這就好比是給病人的健康“升級”，具體標準是血紅蛋白水平升高≥1.5 g/L而且不需要紅細胞（RBC）輸注，或者能實現(xiàn)紅細胞輸注獨立（TI）。次要終點包括緩解持續(xù)時間（DOR）和緩解時間（TTR），就像是記錄一場比賽的持續(xù)時長和到達終點的用時一樣。

患者“分組作戰(zhàn)”，不同療法顯身手

這次研究招募了不少患者，一共有56例貧血合并PMF、真性紅細胞增多癥后骨髓纖維化（post-polycythemia vera MF）或原發(fā)性血小板增多癥后骨髓纖維化（post-essential thrombocythemia MF）的患者。這些患者被分成了不同的“作戰(zhàn)小組”。

其中34例患者接受索他西普單藥治療，就像是單兵作戰(zhàn)，劑量分為0.75 mg/kg或1.00 mg/kg。另外21例患者則是接受索他西普（0.75 mg/kg）聯(lián)合蘆可替尼治療，這就好比是兩個戰(zhàn)友協(xié)同作戰(zhàn)。

先看看單藥治療組的“戰(zhàn)況”。在27例可評估患者中，有8例（30%）有反應(yīng)，就好像是27個士兵里有8個出色完成了任務(wù)。這8例里，5例實現(xiàn)了貧血緩解，3例達到了紅細胞輸注獨立緩解。而且不同劑量組還有不同表現(xiàn)，0.75 mg/kg劑量組有6例緩解（4例貧血和2例紅細胞輸注獨立），1.00 mg/kg劑量組有2例緩解（1例貧血和1例紅細胞輸注獨立）。中位緩解時間為19.0天，就像是士兵們平均19天就取得了初步勝利；中位緩解持續(xù)時間為23.3個月，說明這個勝利的“保質(zhì)期”還挺長。

再瞧瞧聯(lián)合治療組。在19例可評估患者中，有6例（32%）出現(xiàn)血紅蛋白緩解，比例和單藥治療組差不多。中位緩解時間為14.0天，比單藥治療組還快了幾天，就像是聯(lián)合部隊的效率更高；中位緩解持續(xù)時間為20.9個月，也挺不錯。

藥物“脾氣”好，不良反應(yīng)能承受

大家可能會擔(dān)心，這么有效的治療方法，會不會有很多副作用呢？別著急，索他西普這個“小伙伴”脾氣還挺好。它的不良事件大多都在3級或以下，就像是小打小鬧，不會帶來太大麻煩。

具體來說，只有20%的患者出現(xiàn)高血壓，就好比是一群人里只有少數(shù)幾個血壓有點小波動。還有40%的患者在注射索他西普后的幾天內(nèi)出現(xiàn)肌肉、骨骼和關(guān)節(jié)疼痛，不過這也不是啥大問題，就像運動后有點肌肉酸痛一樣。而且在整個研究期間，沒有出現(xiàn)死亡病例，這可是個大大的好消息。

研究的“大意義”

最后，博斯博士及其同事總結(jié)說，他們的研究進一步證明了激活素受體配體捕獲劑（索他西普就屬于這類）在髓系惡性腫瘤貧血患者中的安全性和臨床活性。這就好比是為這類患者找到了一條更安全、更有效的治療之路。

以前，對于原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）伴貧血的患者來說，治療可能就像在黑暗中摸索，而現(xiàn)在，索他西普單藥治療以及與蘆可替尼聯(lián)合使用的方法，就像是給他們點亮了一盞燈，讓治療有了更多選擇。雖然這個研究目前只是一個階段性成果，但它為未來的治療提供了寶貴的經(jīng)驗。說不定在不久的將來，會有更多患者因為這個研究而受益，擺脫疾病帶來的困擾，重新?lián)肀Ы】瞪?。這也讓我們看到了醫(yī)學(xué)研究的魅力，每一步探索都可能改變無數(shù)人的命運。

骨髓纖維化新藥介紹

莫洛替尼（Momelotinib），商品名為 Ojjaara，是由英國葛蘭素史克公司（GSK）研發(fā)的一款創(chuàng)新藥物。

2023 年 9 月 15 日，GSK 宣布 FDA 已批準莫洛替尼上市，用于治療中度或高風(fēng)險骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化或繼發(fā)性骨髓纖維化成人貧血患者。是首個也是目前唯一一個被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準用于此類患者的藥物。

但截止2025年7月份，莫洛替尼尚未在國內(nèi)獲批上市，對于美國版大概30000美元/盒、歐洲版大概7000歐/盒、老撾東盟制藥版（2024年10月31日，老撾衛(wèi)生部食品藥品司（FDD）正式批準老撾東盟制藥（TLPH）生產(chǎn)的莫洛替尼上市！

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