近日，河北省眼科醫(yī)院眼底病團(tuán)隊(duì)成功完成全省首例視網(wǎng)膜下注射基因治療藥物治療濕性年齡相關(guān)性黃斑病變（wAMD）Ⅱ期臨床試驗(yàn)，這是該院在眼科治療領(lǐng)域的一次重大突破，為廣大wAMD患者帶來(lái)了新的希望。

wAMD是一種常見(jiàn)于老年人的致盲性眼病，主要特征為視網(wǎng)膜下脈絡(luò)膜新生血管形成，進(jìn)而引發(fā)滲出、出血、視網(wǎng)膜水腫等癥狀，嚴(yán)重時(shí)可導(dǎo)致失明。我國(guó)約有2000萬(wàn)名患者受其困擾。目前，臨床上一線治療方法為抗血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）治療，但該方法存在注射次數(shù)頻繁、感染風(fēng)險(xiǎn)高、治療效果不持久等弊端，給患者帶來(lái)了沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和身心壓力。

此次河北省眼科醫(yī)院使用的基因治療藥物，是通過(guò)視網(wǎng)膜下注射，將承載著抗VEGF藥物表達(dá)的腺相關(guān)病毒（AAV）送達(dá)病灶區(qū)，使視網(wǎng)膜細(xì)胞高效轉(zhuǎn)導(dǎo)表達(dá)抗VEGF蛋白，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期抑制新生血管生成，達(dá)到長(zhǎng)期治療目的。這一療法避免了玻璃體腔反復(fù)注射對(duì)眼組織的傷害，有望實(shí)現(xiàn)“一次注射、長(zhǎng)期起效”，為患者帶來(lái)更多便利。

此項(xiàng)目是河北省眼科醫(yī)院眼底病團(tuán)隊(duì)目前正在進(jìn)行的臨床研究項(xiàng)目之一，為確保此次手術(shù)的順利進(jìn)行，醫(yī)院組建了由王莉菲教授領(lǐng)銜的眼底病專(zhuān)業(yè)團(tuán)隊(duì)。術(shù)前，團(tuán)隊(duì)成員反復(fù)研討手術(shù)方案，對(duì)麻醉方式、藥物配置和劑量、玻璃體切割和視網(wǎng)膜下注射器械、圍手術(shù)期用藥等各個(gè)環(huán)節(jié)進(jìn)行了細(xì)致核對(duì)，并開(kāi)展模擬注射，對(duì)術(shù)中使用的器械及相關(guān)參數(shù)進(jìn)行摸索，就注射過(guò)程中的細(xì)節(jié)問(wèn)題進(jìn)行多次溝通及反復(fù)探討。手術(shù)當(dāng)日，在團(tuán)隊(duì)成員的緊密配合下，王莉菲教授憑借精湛的醫(yī)術(shù)，成功為患者實(shí)施了玻璃體切割術(shù)，并精準(zhǔn)選擇試驗(yàn)藥物注射位點(diǎn)，快速完成藥物注射，整個(gè)手術(shù)過(guò)程十分順利。術(shù)后，研究團(tuán)隊(duì)對(duì)患者進(jìn)行了密切觀察和檢查，患者眼部及全身安全性良好，狀況穩(wěn)定。接下來(lái)，團(tuán)隊(duì)將按照臨床研究方案，持續(xù)完善術(shù)后隨訪檢查，密切關(guān)注患者長(zhǎng)期情況。

該院黨委書(shū)記、眼底病學(xué)科帶頭人王莉菲教授表示：“此次首例手術(shù)的成功開(kāi)展是醫(yī)院在基因治療領(lǐng)域的重要里程碑。基因治療技術(shù)為wAMD的治療提供了全新思路和方法，我們相信，隨著技術(shù)的不斷發(fā)展和完善，將會(huì)有更多患者從中受益。”

此次河北省眼科醫(yī)院在視網(wǎng)膜下注射基因治療藥物治療wAMD方面的成功實(shí)踐，不僅標(biāo)志著醫(yī)院眼科技術(shù)水平的顯著提升，也為國(guó)內(nèi)眼科基因治療領(lǐng)域的發(fā)展注入了新的活力。期待在不久的將來(lái)，基因治療能夠成為wAMD的常規(guī)治療手段，讓更多患者重獲清晰視界。

作者：朱曉磊、胡婉凝

來(lái)源：燕趙衛(wèi)生動(dòng)態(tài)