近年來，細(xì)胞與基因治療（Cell & Gene Therapy, CGT）正在全球范圍內(nèi)掀起一股強(qiáng)勁浪潮。據(jù) Precedence Research 報(bào)道顯示，2024 年全球 CGT 市場規(guī)模達(dá) 167.1 億美元，年復(fù)合增長率 18.9%，預(yù)計(jì) 2031 年將突破 520 億美元，行業(yè)增長勢能強(qiáng)勁。

當(dāng)前，中國正加速躋身核心市場。發(fā)表在《Nature Reviews Drug Discovery》題為：Trends in the development ofcellular and gene therapyin China一文中明確指出，中國CGT研發(fā)活力持續(xù)領(lǐng)跑——截至2025年第二季度，CDE累計(jì)受理 765份CGT產(chǎn)品IND申請，其中CAR-T細(xì)胞療法、干細(xì)胞療法和基因療法三大主流技術(shù)占比超七成，而近八年CAR-T細(xì)胞療法更以絕對優(yōu)勢成為研發(fā)主力。

CGT產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)申請（IND）

2017年至2025年第二季度期間，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）受理的CGT產(chǎn)品IND申請分布情況。申請按五大治療類別分類：體細(xì)胞治療（含CAR-T、CAR-NK、TCR-T、其他基因修飾免疫細(xì)胞、非基因修飾免疫細(xì)胞及非免疫細(xì)胞療法）；干細(xì)胞治療（含誘導(dǎo)多能干細(xì)胞[iPSCs]、其他干細(xì)胞來源及藥物-器械組合產(chǎn)品）；溶瘤微生物（含溶瘤病毒與溶瘤細(xì)菌）；基因治療；治療性疫苗。

從各類CGT技術(shù)路徑來看，CAR-T產(chǎn)品整體進(jìn)展最快：共有72個產(chǎn)品處于探索性臨床試驗(yàn)階段，15個處于確證性臨床試驗(yàn)階段，7個正在新藥上市申請（NDA）審評中。

臨床轉(zhuǎn)化與市場拓展同步提速：藥監(jiān)局已批準(zhǔn)9款CGT藥物上市，包括7款CAR-T、1款附條件批準(zhǔn)的干細(xì)胞療法及1款完全批準(zhǔn)的基因療法。

附條件批準(zhǔn)的干細(xì)胞療法1 款，是2025年1月獲批的艾米邁托賽注射液，用于治療急性移植物抗宿主?。╝GVHD，≥2 線）。

完全批準(zhǔn)的基因療法是治療B 型血友?。ㄖ?重度）的 信玖凝，2025 年 4 月在我國獲批。

近日，5 款 CAR-T 在內(nèi)的 121 款創(chuàng)新藥等更是被國家醫(yī)保局列入商保目錄初審名單，旨在通過優(yōu)化支付方式加速釋放 CGT 療法活力。基于此，中國 CGT 行業(yè)有望憑借「研發(fā)-審批-商業(yè)化」的全鏈條加速通道實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥彎道超車。

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