在監(jiān)管政策松綁與科學突破頻現(xiàn)的當下，細胞與基因治療（CGT）領域的專家們卻發(fā)出警示：行業(yè)內(nèi)盛行的“數(shù)據(jù)囤積文化”正加劇碎片化，拖慢創(chuàng)新速度，更讓患者等待療法的時間不斷延長。盡管近年來CGT領域迎來了基因編輯、病毒載體優(yōu)化等重大科學突破，且FDA等機構通過簡化審批流程釋放了行業(yè)活力，但多位從業(yè)者指出，一個系統(tǒng)性隱患正威脅著整個領域的未來——數(shù)據(jù)共享的嚴重缺失，7月21日，BioSpace撰文分析這一行業(yè)共性問題！

從“各自為戰(zhàn)”到“系統(tǒng)危機”

“如今，CGT領域幾乎不存在有效的數(shù)據(jù)共享。”生物技術公司Trenchant Bio首席執(zhí)行官喬恩·埃利斯（Jon Ellis）直言。

這種“數(shù)據(jù)壁壘”已從學術討論演變?yōu)榍袑嵉男袠I(yè)危機。制造業(yè)平臺Autolomous首席執(zhí)行官亞歷山大·賽義夫（Alexander Seyf）警告，缺乏透明、結構化的數(shù)據(jù)共享，正導致重復勞動、資源浪費，甚至讓部分企業(yè)在療法上市前便宣告失敗。

多位專家表示，當前數(shù)據(jù)封閉已滲透到監(jiān)管、臨床、運營全鏈條：企業(yè)不愿共享工藝細節(jié)，阻礙了監(jiān)管溝通；隱藏臨床試驗失敗數(shù)據(jù)，導致后續(xù)研究重復踩坑；技術轉(zhuǎn)移信息不透明，更埋下了質(zhì)量控制隱患。

再生醫(yī)學聯(lián)盟（ARM）傳播負責人斯蒂芬·梅杰斯（Stephen Majors）強調(diào)：“開發(fā)者共享的數(shù)據(jù)越多，整個領域的前進速度就越快?！钡F(xiàn)實是，這種“集體智慧”的價值尚未被充分挖掘。

數(shù)據(jù)共享的“三重枷鎖”

為何CGT領域難以打破數(shù)據(jù)壁壘？深層原因涉及監(jiān)管歷史、商業(yè)邏輯與技術基礎的多重交織。

• 監(jiān)管遺留問題：美國FDA早期強調(diào)“過程即產(chǎn)品”（the process is the product）的監(jiān)管邏輯，雖保障了工藝穩(wěn)定性，卻無意中強化了企業(yè)的“保密慣性”。埃利斯解釋：“如果我的工藝就是核心競爭力，那我絕不會透露任何工藝細節(jié)——而數(shù)據(jù)共享恰恰圍繞工藝展開。”這種心態(tài)導致企業(yè)將數(shù)據(jù)視為“私有資產(chǎn)”，法律團隊更以“保護知識產(chǎn)權”為由，限制數(shù)據(jù)流動。

• 商業(yè)利益驅(qū)動：投資銀行Treehill Partners首席執(zhí)行官阿里·帕沙扎德（Ali Pashazadeh）揭示了更現(xiàn)實的商業(yè)邏輯：研究者與藥企通常僅公開約11%的正向數(shù)據(jù)（大型企業(yè)或升至20%-30%）?！芭R床團隊往往在重復前人已驗證的錯誤，患者可能在低效的試驗設計中承擔不必要的風險?！?/strong>

• 數(shù)字化基礎薄弱：賽義夫指出，行業(yè)整體數(shù)字化水平“最多停留在工業(yè)1.0階段”——知識散落在個人大腦、紙質(zhì)文件或抽屜里。“缺乏統(tǒng)一的數(shù)字基礎設施，數(shù)據(jù)共享根本無從談起?！?/strong>這種原始狀態(tài)已產(chǎn)生實際代價：按療效付費（保險支付與治療效果掛鉤）被視為未來主流模式，但“沒有真實數(shù)據(jù)支撐，這一模式根本無法落地”。

危機背后的連鎖反應

資金短缺讓許多企業(yè)陷入“想改卻無力改”的困境。埃利斯坦言：“行業(yè)現(xiàn)在缺錢、缺資源，數(shù)字化往往排在臨床試驗之后。”自動化CGT制造技術公司Cellular Origins聯(lián)合創(chuàng)始人丹·斯特蘭奇（Dan Strange）也承認：“部分企業(yè)開始嘗試標準化，但需要時間與資源積累。”

更令人惋惜的是，許多本可避免的挫折因數(shù)據(jù)封閉反復上演。賽義夫以航空業(yè)為例：空難后，黑匣子數(shù)據(jù)會向全行業(yè)開放，以避免同類事故。“CGT企業(yè)總覺得自己獨一無二，但事實上，許多技術環(huán)節(jié)高度相似。公開‘失敗經(jīng)驗’至少能幫同行少走彎路?！?/strong>

破局之路：從協(xié)作到監(jiān)管催化

盡管挑戰(zhàn)重重，專家們強調(diào)，解決方案已觸手可及——關鍵在于全生態(tài)鏈的協(xié)同。

• 行業(yè)協(xié)作先行：ARM通過“A-基因”“A-細胞”等制造最佳實踐指南，積極推動“競爭前合作”。梅杰斯指出，疾病登記庫可能是破局關鍵之一：“對于罕見病療法，隨機對照試驗往往不倫理或不可行，但監(jiān)管機構仍需對照數(shù)據(jù)評估療效——疾病登記庫能提供這類數(shù)據(jù)?！?/p>

• 共享平臺探索：埃利斯與帕沙扎德建議建立“匿名化、競爭前運營數(shù)據(jù)”的共享平臺：“如果大家愿意退一步，能否更快、更輕松地推動療法上市，并降低制造成本？”他們相信，這將“做大行業(yè)蛋糕”，讓所有參與者受益。

• 監(jiān)管角色關鍵：埃利斯呼吁FDA召開專項研討會：“不需要500頁的報告，我們需要明確的交付目標與時間節(jié)點?！盇SGCT（美國基因與細胞治療學會）首席執(zhí)行官大衛(wèi)·巴雷特（David Barrett）則強調(diào)與監(jiān)管機構的持續(xù)合作——該機構是“再生醫(yī)學標準協(xié)調(diào)組織”的創(chuàng)始成員之一。他對FDA的透明度提升表示樂觀，提及前FDA治療產(chǎn)品辦公室（OTP）超級主任妮可·維爾敦（Nicole Verdun）曾公開鼓勵CGT企業(yè)在罕見病領域共享數(shù)據(jù)（盡管她與副手近期被停職）。

這場“數(shù)據(jù)保衛(wèi)戰(zhàn)”的賭注遠超企業(yè)利益——它關乎每一位等待CGT療法的患者?！?strong>協(xié)作將是我們走向繁榮的關鍵，”埃利斯說，“否則，我擔心這個行業(yè)真的會陷入危機。而這將是一場悲劇，因為它本擁有改變生命的潛力?！?/p>

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