近日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準艾米邁托賽注射液上市，用于治療激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。艾米邁托賽注射液是我國首款干細胞治療藥品，其成分來源于人臍帶組織的間充質干細胞（MSC），主要從人臍帶分離獲得。

該藥品的獲批不僅標志著我國干細胞治療進入了商業(yè)化時代，也給整個干細胞治療領域注入了一針強心劑；同時也讓人們開始思考，我們什么時候才能不依賴有限的臍帶這些稀缺「資源」來獲得這種神奇的「藥物」。

事實上，早在 2007 年，一位來自紹興的北大才女就已經(jīng)給出了答案。

從紹興狀元到一流學者

二十世紀 70 年代，俞君英出生在浙江諸暨市阮市鎮(zhèn)檀溪村的一個普通農民家庭。雖父母沒受過太多教育，俞君英還是憑借自己的努力考上了諸暨市湄池中學。

高中期間的俞君英行事低調，卻一直保持著年級第一，最終在 1993 年以紹興市理科狀元的成績考入北京大學生命科學學院，是湄池中學首位考入北京大學的才女。

經(jīng)歷了大學四年的刻苦學習后，俞君英遠赴美國賓夕法尼亞大學攻讀博士學位，這一去就是「銷聲匿跡」的十年。

在離開故國的十年里，俞君英深居簡出，把所有的時間都投入到了緊張的科研工作中。

她用六年完成了自己的博士學業(yè)，并付出了另外四年的努力在威斯康星大學麥迪遜分校的湯姆森研究室培育出了令世界震驚的誘導多能干細胞（iPSC）。

命運的齒輪，終于再次開始轉動。

2007 年年底，俞君英與山中伸彌同一時間分別在 Science 與 Cell 刊登了他們成功培育出人類 iPSC 的研究論文。

圖片來源：Science

圖片來源：TIME

十年磨一劍的俞君英正是這篇重磅論文的第一作者兼通訊作者。雖然作者中有長長的一串署名，但主要的研究思路的設計與關鍵實驗的執(zhí)行均由俞君英獨立完成。

通過向皮膚細胞中轉入 4 個基因，俞君英與山中伸彌將體細胞成功「重編程」了具有胚胎干細胞功能的 iPSC。研究結果一出瞬間引爆了學術界，直接榮登由美國《時代》雜志評選出的 2007 年十大科學發(fā)現(xiàn)之首。

iPSC 技術也不負眾望，憑借其巨大的應用潛力在 2012 年獲得了諾貝爾醫(yī)學獎，這也是最快獲得諾貝爾醫(yī)學獎的研究成果之一。

圖源：網(wǎng)絡 2012 年諾貝爾醫(yī)學獎得主

遺憾的是，獎項頒給了俞君英在日本的「競爭對手」山中伸彌與另外一位「老前輩」約翰 · 格登。

約翰 · 格登在 1962 年發(fā)現(xiàn)一個已分化的細胞核可返回未分化狀態(tài)，是發(fā)育生物學界的泰山北斗，獲得此獎無可厚非。

但與山中伸彌幾乎同一時間培養(yǎng)出人類 iPSC 的俞君英卻與諾獎失之交臂。

山中伸彌在前一年培育出了小鼠 iPSC，或許就是差了這一點時間，使得俞君英在「贏者通吃」的學術界與諾貝爾醫(yī)學獎無緣。

從學術界到工業(yè)界

盡管俞君英「錯過」了諾獎，她依舊對山中伸彌的獲獎表示了祝賀。對于 iPSC 這樣偉大的技術而言，名譽上的得失并不那么重要。

對于俞君英而言，如何讓這項劃時代的技術造福人類，才是最重要的。

與剛剛獲批的艾米邁托賽注射液相比，重編程技術得到的 iPSC 能夠規(guī)避取用人體臍帶與胎盤制備干細胞藥物的倫理學問題；iPSC 技術可以使用極易獲得且不存在倫理學爭議的皮膚細胞，所以被認為是干細胞治療發(fā)展的「終極方向」。

圖片來源：CDI

在制備出人類 iPSC 后，俞君英花費了兩年時間來解決 iPSC 技術中最受人關注的安全性問題，首次實現(xiàn)了無外源基因 DNA 損傷的 iPSC 的制備。

這時的她，認為時機成熟了，并加入了其導師湯姆森于 2004 年創(chuàng)立的 Cellular Dynamics International（CDI）公司，主導干細胞技術的臨床轉化工作。

在 CDI，俞君英通過自己對 iPSC 的深入理解，推動了 iPSC 技術從實驗室到人體臨床試驗階段的轉變，使得將干細胞制備成一種安全且有效的藥物成為可能。

在俞君英與其團隊的努力下，CDI 快速發(fā)展，并于 2015 年被過渡到醫(yī)療領域的膠片巨頭富士以溢價 108% 的價格收購，這筆交易總價近 21 億元人民幣。

填補中國 iPSC 臨床研究的空白

CDI 被收購之后，俞君英決定回國發(fā)展。

做了近二十年研究的俞君英本想去科研院所繼續(xù)自己的研究，但她很快發(fā)現(xiàn)中國在 iPSC 領域的不足。

在 iPSC 有著先發(fā)優(yōu)勢的美國和日本在那時都進入了臨床試驗階段，可我國 iPSC 依舊聚焦在基礎研究，并未對產業(yè)化進行太多的探索。

如果缺乏優(yōu)秀的公司，把 iPSC 這么偉大的技術用于中國的患者簡直是天方夜譚。中國不僅會在 iPSC 領域的商業(yè)競爭落后于美日，我們的患者也會更晚用上好的干細胞治療藥物。

為了讓 iPSC 這項干細胞療法的「終極答案」盡早造福中國的患者，俞君英毅然決定創(chuàng)業(yè)。

中盛溯源生物科技有限公司也應運而生。但在起步較晚的我國推動 iPSC 技術產業(yè)化談何容易，作為首席科學家和創(chuàng)始人，俞君英遇到的第一個難題就是打破國外對上游關鍵原材料的壟斷。

為此，俞君英在中盛溯源建立了上游原材料生產板塊，利用自己積累的經(jīng)驗與技術實現(xiàn)了核心試劑與培養(yǎng)基的自主研發(fā)。

另一個挑戰(zhàn)，是我國國內缺乏符合藥品生產質量管理規(guī)范（GMP）的細胞療法生產車間的經(jīng)驗，而實現(xiàn)細胞藥物的 GMP 制造，是保證患者安全，進入臨床試驗的重要節(jié)點。

通過與業(yè)界大拿與監(jiān)管機構的學習與不懈溝通，中盛溯源成功建立了符合臨床試驗要求的 GMP 細胞生產車間。

圖片來源：CDE

功夫不負有心人，在傾盡全力攻關六年之后，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心通過了中盛溯源 NCR100 注射液的臨床試驗申請。

一年之后，中盛溯源自主研發(fā) NCR300 注射液也獲批臨床。這兩款藥物，分別是基于 iPSC 技術得到的間充質樣細胞（iMSC）與自然殺傷細胞（iNK）產品，有望治療關節(jié)炎與惡性血液瘤等疾病，縮小了我國與世界 iPSC 研究的差距。

臨床研究具有巨大風險，一個藥物的研發(fā)往往需要投入超過十年的時間與十億美元才能走到商業(yè)化，對于 iPSC 療法，這條路只會更難，可俞君英還是毅然決然走上了這條道路。

或許，就如其他創(chuàng)業(yè)者一樣，對于俞君英而言－「踏上取經(jīng)路，比抵達靈山更重要」。

參考資料：

[1] 麻省理工科技評論-她是 iPSC 發(fā)明者之一，專注再生醫(yī)學、抗炎修復以及腫瘤免疫等三大領域，已創(chuàng)辦公司自主研發(fā)細胞治療產品

[2] 獨家專訪中盛溯源創(chuàng)始人俞君英博士：公司首款 iPSC 來源細胞藥物獲批國內 IND 背后_hiPSC_研究_Thomson

[3] 俞君英，下一個華人諾獎得主？- 生物通

題圖來源：圖蟲創(chuàng)意

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