當(dāng)?shù)貢r間 8 月 29 日，賽諾菲宣布美國 FDA 已批準(zhǔn)其BTK 抑制劑Wayrilz (Rilzabrutinib) 上市，用于治療免疫性血小板減少癥。這也是全球首個獲批治療免疫性血小板減少癥的 BTK 抑制劑。

來源：賽諾菲官網(wǎng)

Rilzabrutinib 是一款口服、可逆、共價 BTK 抑制劑，是賽諾菲 36.8 億美元收購 Principia Biopharma 所獲得。

2024 年 4 月，賽諾菲宣布，Rilzabrutinib 治療持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成年患者的 III 期 LUNA 3 研究達到主要終點。同年 12 月 8 日， 該研究具體數(shù)據(jù)在 2024 年 ASH 會議上公布。

LUNA 3 研究是一項隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照的 III 期臨床試驗，旨在評估 Rilzabrutinib 對比安慰劑治療既往接受過治療的持續(xù)性或慢性 ITP 成年和青少年患者的療效和安全性，共入組 202 名受試者。

研究主要終點為產(chǎn)生持久血小板應(yīng)答（即在沒有挽救治療的情況下，患者在 24 周雙盲治療期的最后 12 周中至少有 8 周血小板計數(shù) ≥ 50000/μL）的比例?；颊叩幕€血小板計數(shù)為 15000/μL（正常水平為 150000-450000/μL）。

結(jié)果顯示，該研究達到主要終點。與接受安慰劑治療的患者相比，接受 Rilzabrutinib 治療的患者經(jīng)歷了以下變化：

• 第 25 周時，Rilzabrutinib 組患者達到血小板持久反應(yīng)的比例更高，且具有統(tǒng)計學(xué)意義（Rilzabrutinib 組 23% 的患者 vs. 安慰劑組 0%；p<0.0001）。

• 首次血小板反應(yīng)時間更快（Rilzabrutinib 組 36 天 vs. 安慰劑組未達到；p<0.0001）。

• 血小板反應(yīng)持續(xù)時間更長（Rilzabrutinib 組最小二乘平均值為 7 周 vs. 安慰劑組 0.7 周）。

最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥10%）包括腹瀉、惡心、頭痛、腹痛和 COVID-19。

來源：Insight 數(shù)據(jù)庫

根據(jù)免疫性血小板減少癥患者評估問卷（一種用于測量 ITP 癥狀的臨床工具），Rilzabrutinib 組患者報告九項健康相關(guān)生活質(zhì)量指標(biāo)總體提高了 10.6 分，而安慰劑組僅提高了 2.3 分。本分析結(jié)果為描述性分析，不具備統(tǒng)計學(xué)顯著性。

除 ITP 適應(yīng)癥以外，賽諾菲也在探索 Rilzabrutinib 在其它免疫性疾病上的治療潛力，包括慢性自發(fā)性蕁麻疹、IgG4 相關(guān)性疾病等。

除了 Rilzabrutinib，賽諾菲管線中還有一款 BTK 抑制劑 Tolebrutinib 。Tolebrutinib 是一款具有腦滲透性和生物活性的 BTK 抑制劑，已于今年 3 月向 FDA 申報上市，用于治療非復(fù)發(fā)性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥。

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