5月27日，榮昌生物（688331.SH / 09995.HK）宣布，由公司自主研發(fā)的BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥物泰它西普（RC18，商品名：泰愛(ài)?）新適應(yīng)癥已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者。這是泰它西普繼系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）適應(yīng)癥上市后獲批的第三個(gè)適應(yīng)癥。

作為全球首個(gè)上市的BLyS/APRIL雙靶治療重癥肌無(wú)力的原研生物藥，泰它西普此次獲批不僅為患者帶來(lái)了新療法，更填補(bǔ)了重癥肌無(wú)力領(lǐng)域國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥的空白，有望改寫(xiě)該領(lǐng)域治療格局。此前，泰它西普重癥肌無(wú)力適應(yīng)癥被國(guó)家藥監(jiān)局納入突破性治療品種和優(yōu)先審評(píng)，并獲美國(guó)FDA孤兒藥資格和快速通道資格認(rèn)定。

重癥肌無(wú)力（Myasthenia Gravis, MG）是一種由神經(jīng)肌肉接頭（NMJ）傳遞障礙引發(fā)的自身免疫性疾病，以波動(dòng)性肌肉無(wú)力和易疲勞性為核心特征，治療周期較長(zhǎng)且易復(fù)發(fā)。約80%-85%重癥肌無(wú)力患者為AChR抗體陽(yáng)性患者，超過(guò)85%的患者在發(fā)病后24個(gè)月內(nèi)會(huì)發(fā)展為全身型重癥肌無(wú)力（gMG）。據(jù)弗若斯特沙利文報(bào)告，全球重癥肌無(wú)力患者約120萬(wàn)人，其中中國(guó)患者約22萬(wàn)人，存在巨大未滿足臨床需求。

泰它西普由人跨膜激活劑及鈣調(diào)親環(huán)素配體相互作用因子（TACI）受體的胞外域以及人免疫球蛋白G（IgG）的可結(jié)晶片段（Fc）域構(gòu)成，可同時(shí)靶向B細(xì)胞激活因子（又稱BLyS）和增殖誘導(dǎo)配體（APRIL），直擊致病性抗體產(chǎn)生的源頭——B細(xì)胞及漿細(xì)胞。

4月9日于美國(guó)學(xué)學(xué)會(huì)（AAN）年會(huì)上發(fā)布的Ⅲ期數(shù)據(jù)顯示，泰它西普在gMG患者中展現(xiàn)了顯著的臨床獲益和良好的安全性。數(shù)據(jù)顯示：治療24周后，泰它西普組98.1%的患者重癥肌無(wú)力日?；顒?dòng)評(píng)分（MG-ADL）改善≥3分，遠(yuǎn)高于安慰劑組的12.0%，泰它西普組MG-ADL評(píng)分相較于基線降低5.74分，安慰劑組降低0.91分；泰它西普組87%的患者定量重癥肌無(wú)力評(píng)分（QMG）改善≥5分，遠(yuǎn)高于安慰劑組的16.0%，泰它西普組QMG評(píng)分相較于基線降低8.66分，安慰劑組降低2.27分，具有顯著治療差異。安全性方面，泰它西普組總體不良事件（AE）發(fā)生率與安慰劑組相當(dāng)，整體安全性良好。

神經(jīng)病

在已完成全身型重癥肌無(wú)力Ⅲ期臨床研究的藥物中，泰它西普的MG-ADL應(yīng)答率數(shù)據(jù)最高。此次泰它西普在中國(guó)獲批，將讓更多的國(guó)內(nèi)重癥肌無(wú)力患者受益，在長(zhǎng)期的疾病管理進(jìn)程中，達(dá)成更為優(yōu)異的治療目標(biāo)。目前，榮昌生物正在推進(jìn)泰它西普治療重癥肌無(wú)力患者的全球多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)，旨在驗(yàn)證泰它西普在全球更廣泛人群中的療效與安全性并以支持海外上市。

殷劍 教授

主要研究者北京醫(yī)院殷劍教授表示：“熱烈祝賀泰它西普重癥肌無(wú)力適應(yīng)癥獲批上市！泰它西普在Ⅲ期試驗(yàn)中展現(xiàn)出快速、顯著的臨床改善，且耐受性良好，是中國(guó)創(chuàng)新藥在神經(jīng)免疫疾病領(lǐng)域的一個(gè)重大突破與關(guān)鍵進(jìn)展，為泰它西普在重癥肌無(wú)力治療領(lǐng)域的臨床應(yīng)用提供了高級(jí)別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，更開(kāi)啟了該領(lǐng)域精準(zhǔn)治療的全新格局。相信隨著該適應(yīng)癥進(jìn)入醫(yī)保，將為更多患者帶來(lái)全新的、更有效的治療選擇。”

房健民 博士

榮昌生物CEO房健民博士表示：“泰它西普重癥肌無(wú)力適應(yīng)癥在中國(guó)獲批具有重大意義，使臨床醫(yī)生擁有了新的更有力的'武器'對(duì)患者進(jìn)行更有針對(duì)性的治療，期待該適應(yīng)癥早日進(jìn)入醫(yī)保，幫助患者及其家庭減輕治療負(fù)擔(dān)、進(jìn)一步提高生活質(zhì)量。榮昌生物正在推進(jìn)泰它西普用于重癥肌無(wú)力的全球Ⅲ期臨床研究，期待與全球?qū)＜覍W(xué)者通力合作，助力自免疾病診療水平的持續(xù)提升。”