近日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布《骨關(guān)節(jié)炎新藥臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》（以下簡(jiǎn)稱《指導(dǎo)原則》）《罕見(jiàn)病用化學(xué)藥物藥學(xué)研究指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》（以下簡(jiǎn)稱《征求意見(jiàn)稿》）。

《指導(dǎo)原則》自發(fā)布之日起施行，僅適用于按化學(xué)藥品和治療用生物制品研發(fā)的治療藥物，不包括細(xì)胞治療和基因治療產(chǎn)品?！吨笇?dǎo)原則》詳細(xì)闡述了探索性研究需關(guān)注的問(wèn)題和確證性研究需關(guān)注的問(wèn)題。例如，探索性研究需關(guān)注的問(wèn)題，包括骨關(guān)節(jié)炎的疾病定義和分類、治療目的、劑量探索、療效評(píng)估體系和評(píng)價(jià)工具等。

《指導(dǎo)原則》明確，骨關(guān)節(jié)炎患者以老年人為主，通常女性居多，常常因?yàn)楹喜⑵渌膊⌒枰L(zhǎng)期用藥。因此，在骨關(guān)節(jié)炎新藥臨床研發(fā)中應(yīng)根據(jù)產(chǎn)品特點(diǎn)進(jìn)行相應(yīng)的藥物相互作用研究，關(guān)注肝功能不全、腎功能不全患者的安全性和合適劑量。

《征求意見(jiàn)稿》公開(kāi)征求意見(jiàn)至9月14日，適用于已納入我國(guó)罕見(jiàn)病藥物管理的化學(xué)藥品的上市申請(qǐng)?！墩髑笠庖?jiàn)稿》指出，申請(qǐng)人作為罕見(jiàn)病藥物研究開(kāi)發(fā)和注冊(cè)申報(bào)的責(zé)任主體，應(yīng)充分考慮罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)的特殊性（如通常涉及加快上市需求、生產(chǎn)批次少、生產(chǎn)批量小等），科學(xué)制定藥學(xué)研究計(jì)劃，基于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)階段的溝通需求提出藥學(xué)溝通交流申請(qǐng)。

《征求意見(jiàn)稿》還介紹了罕見(jiàn)病化學(xué)藥物藥學(xué)研究考量、罕見(jiàn)病用化藥藥品注冊(cè)檢驗(yàn)的要求與建議、罕見(jiàn)病用化藥藥品溝通交流的注意事項(xiàng)等內(nèi)容。例如，基于罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)特點(diǎn)，《征求意見(jiàn)稿》圍繞臨床試驗(yàn)期間的藥學(xué)考慮、生產(chǎn)批量、工藝驗(yàn)證、穩(wěn)定性研究等詳細(xì)闡述了罕見(jiàn)病化學(xué)藥物藥學(xué)研究考量。

同日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心還發(fā)布了《M4Q（R2）：人用藥品注冊(cè)通用技術(shù)文檔：質(zhì)量（草案）》《藥物臨床試驗(yàn)中應(yīng)用貝葉斯外部信息借用方法的指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》，分別公開(kāi)征求意見(jiàn)至10月31日、9月30日。

原文如下

國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心

關(guān)于發(fā)布《骨關(guān)節(jié)炎新藥臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》的通告

（2025年第33號(hào)）

為滿足骨關(guān)節(jié)炎患者未被滿足的臨床需求，規(guī)范骨關(guān)節(jié)炎新藥臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心組織制定了《骨關(guān)節(jié)炎新藥臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》（見(jiàn)附件）。根據(jù)《國(guó)家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號(hào)）要求，經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審查同意，現(xiàn)予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。

特此通告。

附件：

骨關(guān)節(jié)炎新藥臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心

2025年7月24日

掃描下方二維碼即可查看附件

關(guān)于公開(kāi)征求

《罕見(jiàn)病用化學(xué)藥物藥學(xué)研究指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》意見(jiàn)的通知

罕見(jiàn)病具有發(fā)病率/患病率低的重要特征，由于中國(guó)人口基數(shù)龐大，罕見(jiàn)病患者的絕對(duì)數(shù)量并不少，存在未被滿足的臨床需求，是重要的公共健康問(wèn)題之一。為提高罕見(jiàn)病藥物研發(fā)效率，鼓勵(lì)和加速推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)上市，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心組織起草了《罕見(jiàn)病用化學(xué)藥物藥學(xué)研究指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》，現(xiàn)向社會(huì)各界征求意見(jiàn)。

誠(chéng)摯地歡迎社會(huì)各界對(duì)征求意見(jiàn)稿提出寶貴意見(jiàn)和建議，并及時(shí)反饋，以便后續(xù)完善。

征求意見(jiàn)時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。

請(qǐng)將您的反饋意見(jiàn)發(fā)到以下聯(lián)系人的郵箱：

聯(lián)系人：

孟永剛，郭陽(yáng)

聯(lián)系方式：

mengyg@cde.org.cn，guoyang@cde.org.cn

感謝您的參與和大力支持。

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心

2025年8月14日

掃描下方二維碼即可查看附件

來(lái)源：國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心、中國(guó)食品藥品網(wǎng)