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2025 ESC熱點搶先看:瑪伐凱泰真實世界、單藥和CMR證據(jù)即將公布,梗阻性HCM循證證據(jù)再豐富

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8月29日-9月1日,2025年歐洲心臟病學(xué)會年會(ESC 2025)即將在西班牙馬德里盛大召開,會議以“全球健康”為主題,聚焦“無國界心臟病學(xué)”,深入探討心血管疾病在全球健康格局中的演變趨勢。

根據(jù)ESC官網(wǎng)公布的最新日程,瑪伐凱泰用于梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM)真實世界研究、單藥治療匯總分析和對梗阻性HCM患者關(guān)鍵CMR特征影響的全球RCT匯總分析受到廣泛關(guān)注。這些研究能否進一步證實邁凡妥在真實世界環(huán)境中的療效和安全性?能否進一步強化單藥治療的療效和安全性特征,為臨床醫(yī)生提供更多參考?瑪伐凱泰在廣泛的全球多樣化人群中能否帶來和EXPLORER-CN試驗CMR亞組研究相似的臨床獲益?我們拭目以待!

答疑解惑,瑪伐凱泰在真實世界環(huán)境中的療效與安全性如何?

長期以來,梗阻性HCM的治療僅限于癥狀管理,缺乏創(chuàng)新治療方案。瑪伐凱泰作為全球首創(chuàng)也是目前唯一獲批的心肌肌球蛋白抑制劑,可靶向HCM的核心病理生理機制,通過作用于心肌肌球蛋白,減少肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的過量形成,減輕心肌的過度收縮,并改善舒張功能。

包括EXPLORER-HCM1、VALOR-HCM2、EXPLORER-CN3在內(nèi)的多項Ⅲ期臨床研究證實瑪伐凱泰可顯著改善左室流出道壓差、NYHA心功能分級、減少室間隔減容術(shù)(SRT)需求,提升患者生活質(zhì)量。但面對臨床實踐中的多樣化患者個體以及更加復(fù)雜的治療條件,瑪伐凱泰的實際臨床表現(xiàn)如何,需要真實世界研究提供重要的證據(jù)補充。

既往瑪伐凱泰真實世界研究數(shù)據(jù)多來自單中心,且樣本量有限、隨訪時間較短,需大樣本、廣泛多種族人群的真實世界研究為臨床實踐與醫(yī)療決策提供參考。在即將召開的ESC 2025大會上將發(fā)布涵蓋四大洲不同種族人群的大樣本真實世界研究結(jié)果,值得期待!


重要臨床支持,瑪伐凱泰單藥治療梗阻性HCM的療效與安全性如何?

EXPLORER-HCM1和EXPLORER-CN3研究中,分別有96%和96.3%的瑪伐凱泰組患者在基線時已接受β受體阻滯劑或非二氫吡啶類鈣離子通道阻滯劑等背景治療,而在臨床實踐中瑪伐凱泰也常用在上述傳統(tǒng)藥物無效后加用,瑪伐凱泰單藥治療往往在對傳統(tǒng)藥物禁忌或不耐受時。目前瑪伐凱泰單藥治療數(shù)據(jù)多為觀察性且患者數(shù)量非常有限,療效與安全性尚缺乏有力的證據(jù)支持。在ESC2025大會上一項瑪伐凱泰單藥治療梗阻性HCM患者的薈萃分析結(jié)果即將發(fā)布,將為瑪伐凱泰單藥治療梗阻性HCM提供有力的循證支持。


擴大人群,瑪伐凱泰心臟逆重構(gòu)獲益是否廣泛具有一致性?

CMR心臟結(jié)構(gòu)與功能參數(shù)是HCM預(yù)后的重要評估指標,與心力衰竭、心房顫動及死亡等長期不良結(jié)局密切相關(guān)。這些參數(shù)的改善不僅標志著心臟實現(xiàn)良好的逆向重構(gòu),更預(yù)示著HCM患者臨床預(yù)后的顯著改善4。近期,張抒揚教授、王建安院士領(lǐng)銜的團隊在《

JACC: Asia
》 雜志發(fā)表了 EXPLORER-CN試驗CMR亞組研究 ,該研究結(jié)果證實瑪伐凱泰治療 30周時,較安慰劑改善了中國梗阻性HCM患者與心臟結(jié)構(gòu)、功能相關(guān)的CMR參數(shù) 4 。那么在更廣泛的全球多樣化患者人群中,瑪伐凱泰能否帶來與中國梗阻性 HCM患者一致的獲益呢? ESC2025大會 上即將發(fā)布的一項瑪伐凱泰治療梗阻性HCM患者的CMR匯總分析結(jié)果將為上述問題提供有力回應(yīng)。


我們將在ESC 2025會議期間對上述研究進行跟蹤報道,期待您的關(guān)注。

參考文獻:

1.Olivotto I, et al. Lancet. 2020; 396(10253): 759-769.

2.Desai MY, et al. J Am Coll Cardiol. 2022; 80: 95-108.

3.Tian Z, et al. JAMA Cardiol. 2023 Oct 1; 8(10): 957-965.

4.Tian Z, et al. JACC Asia. 2025 Aug; 5(8): 1064-1074.

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