細(xì)胞與基因療法（Cell and Gene Therapy，CGT）作為生物制藥最具潛力的賽道之一，正逐步從實(shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用，并加速改寫臨床治療格局。例如目前，我國(guó)已有7款CAR-T細(xì)胞療法產(chǎn)品獲批上市，數(shù)量位居全球前列；而基因療法則通過(guò)直接修復(fù)或替換缺陷基因，為罕見(jiàn)病和遺傳病提供了全新的解決路徑。

在研情況方面，據(jù)近期國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）聯(lián)合清華大學(xué)團(tuán)隊(duì)撰寫的一篇發(fā)表在《Nature Reviews Drug Discovery》上的標(biāo)題為《Trends in the development of cellular and gene therapy in China》的報(bào)告在《Nature Reviews Drug Discovery》的報(bào)告顯示：

• 從疾病治療領(lǐng)域看，2024年中國(guó)CGT產(chǎn)品約70%的臨床試驗(yàn)聚焦腫瘤疾病治療，非腫瘤疾病如神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病等領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)數(shù)量則占約30%。

• 從臨床階段看，早期臨床試驗(yàn)（I期和II期）占比約60%，而III期臨床試驗(yàn)占比從2017年的不足10%增長(zhǎng)到2024年的約20%，越來(lái)越多療法正走向成熟，有望進(jìn)入臨床應(yīng)用階段。

• 從企業(yè)參與情況看，我國(guó)目前有超過(guò)200家企業(yè)參與到細(xì)胞與基因療法的研發(fā)和生產(chǎn)中，形成了多元化的企業(yè)格局。2024年，我國(guó)細(xì)胞與基因療法領(lǐng)域的企業(yè)研發(fā)投入總額超過(guò)100億元人民幣，同比增長(zhǎng)約30%；融資總額達(dá)到50億元人民幣，可見(jiàn)資本市場(chǎng)的看好態(tài)度。

總之，我國(guó)CGT行業(yè)處于快速擴(kuò)張狀態(tài)。然而，由于細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)工藝的復(fù)雜性與特殊性，導(dǎo)致細(xì)胞治療成本高昂，面臨產(chǎn)業(yè)化困境。

CGT藥物技術(shù)壁壘較高，其生產(chǎn)難度較大、質(zhì)量控制嚴(yán)格、涉及復(fù)雜的生產(chǎn)工藝流程、以及眾多技術(shù)平臺(tái)等。以CAR-T細(xì)胞的生產(chǎn)流程為例，主要涉及質(zhì)粒生產(chǎn)、病毒載體生產(chǎn)和細(xì)胞治療三大工藝，其中不同工藝又需要多個(gè)生產(chǎn)步驟，疊加嚴(yán)格的質(zhì)量控制手段，導(dǎo)致CGT藥物的生產(chǎn)具有耗時(shí)長(zhǎng)、技術(shù)門檻高、成本高。CAR-T細(xì)胞的生產(chǎn)涉及質(zhì)粒、病毒和細(xì)胞三個(gè)不同的對(duì)象，其培養(yǎng)、純化、測(cè)試等工藝都不一致，且技術(shù)平臺(tái)之間存在較大差異。

可以說(shuō)，合規(guī)性與質(zhì)量控制始終是CGT產(chǎn)業(yè)化的“緊箍咒”。加之如今《2025中國(guó)藥典》全面升級(jí)，對(duì)生物制藥行業(yè)質(zhì)控有了進(jìn)一步的要求——分子水平的質(zhì)量控制已成為監(jiān)管核心，精準(zhǔn)、可重復(fù)、合規(guī)的方法平臺(tái)是關(guān)鍵，對(duì)于CGT行業(yè)亦是如此。

基于此，9月4日 19:00-20:40，賽默飛聯(lián)合生物制品圈，特邀請(qǐng)三位一線專家拆解關(guān)鍵問(wèn)題：賽默飛基因科學(xué)事業(yè)部技術(shù)專家羅世治老師聚焦分子學(xué)解決方案如何貫穿賦能生物制藥全流程，無(wú)錫生基醫(yī)藥科技有限公司質(zhì)量控制部副總監(jiān)李發(fā)院老師詳解CGT分析方法開(kāi)發(fā)與質(zhì)控，Olink Proteomics戰(zhàn)略業(yè)務(wù)開(kāi)發(fā)經(jīng)理王亞俊老師剖析蛋白質(zhì)組學(xué)如何賦能新藥研發(fā)，最后還有答疑與抽獎(jiǎng)！

不管你是CGT研發(fā)、質(zhì)控人員，還是想布局前沿生物制藥技術(shù)的從業(yè)者，這場(chǎng)直播都能給你合規(guī)路徑+技術(shù)落地+實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)。掃碼預(yù)約，抓住和專家直接對(duì)話、拿實(shí)用好禮的機(jī)會(huì)，讓你的研究項(xiàng)目“質(zhì)”“效”雙升！

參考資料：

[1] 權(quán)威發(fā)布：CDE聯(lián)合清華大學(xué)團(tuán)隊(duì)發(fā)布中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）發(fā)展趨勢(shì). 細(xì)胞產(chǎn)業(yè)圈. 2025年08月27日.

[2] 細(xì)胞與基因療法產(chǎn)業(yè)化提速，誰(shuí)能把握新一輪紅利？. 頭豹. 2025年08月22日.

[3] 中國(guó)手握七款獲批CAR-T療法，領(lǐng)跑全球！實(shí)體瘤治療上市在即，胃癌、腸癌、胰腺癌等火力全開(kāi)！. 無(wú)癌家園. 2025年08月20日.

[4] 智能醫(yī)工 | 細(xì)胞與基因治療（CGT）行業(yè)洞察：現(xiàn)狀與國(guó)內(nèi)布局. 科技豐臺(tái). 2025年06月14日.

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