《企飛江北》第166期

“現(xiàn)貨”CAR-T產(chǎn)品，從新區(qū)出發(fā)

今年2月，外省一家醫(yī)院里，多發(fā)性骨髓瘤患者劉先生（化名）正在嘗試一種新產(chǎn)品進行治療。注射18天后，轉(zhuǎn)機真的來了——腹部積水消失、能夠正常進食，身體狀態(tài)達(dá)到確診以來最佳，影像學(xué)評估是VGPR（中文為“非常好的部分緩解”，達(dá)到VGPR意味著治療非常有效，腫瘤細(xì)胞被大量清除）。

劉先生使用的，正是由新區(qū)企業(yè)南京潤寧潤渝生物技術(shù)有限公司（后簡稱“潤寧生物”）自主研發(fā)的通用型CAR-T產(chǎn)品RN1201。這款產(chǎn)品到底有何“神奇”？背后又有著怎樣的創(chuàng)新故事？

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成立幾個月，推出新產(chǎn)品

隨著CAR-T技術(shù)的快速發(fā)展，人們對于治愈癌癥的期待，也開始逐漸落地。但是，市面上常見的CAR-T療法，更多的是自體型療法——也就是說，要先從患者自身提取出T細(xì)胞，在實驗室里將其進行“改裝”，再回輸患者體內(nèi) 。整個周期一般在3—4周、價格約百萬元人民幣。

能否解決CAR-T產(chǎn)品的價格和時效性問題，讓其更快更有效更可及，一些新銳企業(yè)帶來了新希望。其中，就包括北大博士團隊創(chuàng)立的潤寧生物。

周立（左）與方華強（右）

2024年11月底，北京大學(xué)博士、哈佛醫(yī)學(xué)院博士后周立，與同為北大博士的方華強一起創(chuàng)立潤寧生物，并將團隊落戶新區(qū)生物醫(yī)藥谷，開始了通用型CAR-T療法的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化布局。

“通用型CAR-T不是從患者體內(nèi)提取T細(xì)胞，而是用健康人的T細(xì)胞直接制備。它就像‘現(xiàn)貨藥品’一樣，未來上市后，可以儲存在醫(yī)院隨時取用。”周立介紹，“這樣既保證了藥品使用的及時性，又能縮短病人的治療周期，最關(guān)鍵的是價格只有原先的十分之一或更低?！?/p>

僅僅幾個月時間，潤寧生物就開發(fā)出首款超級隱形通用型CAR-T產(chǎn)品RN1201，適應(yīng)癥為B細(xì)胞腫瘤、B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫疾病，并進入早期臨床試驗階段，初步數(shù)據(jù)表明其在安全性與療效上具有顯著優(yōu)勢。

02

“輸液10分鐘，就完成了治療”

除了劉先生病情得到緩解，在多家開展早期臨床試驗的合作醫(yī)院里，有關(guān)RN1201的好消息，紛紛傳來。

一位彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤的患者，經(jīng)過多線治療，病情反復(fù)發(fā)作。今年4月份，患者使用RN1201產(chǎn)品進行治療，一個月后，患者體內(nèi)CAR-T仍持續(xù)擴增，影像學(xué)評估是CR（中文為“完全緩解”），意味著腫瘤在現(xiàn)階段被“打敗”了，病情得到了控制。

還有一位B細(xì)胞淋巴瘤患者，在多線治療失敗后，今年3月進行了RN1201輸注治療，一個月后同樣取得良好效果。

為什么RN1201能夠如此快速作用？在看似簡單的操作原理背后，還有很多了不起的突破，比如——“隱身技術(shù)”。

對于患者而言，通用型CAR-T產(chǎn)品的細(xì)胞來自其他健康供體，一般都會存在一個難點——被宿主免疫細(xì)胞排斥。潤寧生物研發(fā)的“隱身技術(shù)”，恰是補足了這方面的短板。打個比方，這就好比給CAR-T細(xì)胞穿上了“隱形衣”，讓患者自身的細(xì)胞一時間“識別”不出“外來者”身份，大家在一起順順利利就完成了“腫瘤查殺”任務(wù)。

除了效果好，通用型CAR-T產(chǎn)品的治療方式也非常簡便?！拔覀兊胶献麽t(yī)院觀察過臨床治療，使用通用型CAR-T產(chǎn)品與常規(guī)輸液的操作方式一樣，通過靜脈注射10分鐘左右就可完成，或許未來在門診就能獲得治療?！敝芰⒄f。

好消息不斷，團隊信心也更足。如今，周立和團隊伙伴們正在加快研發(fā)和臨床試驗的步伐，還計劃將RN1201的適應(yīng)癥拓展至自身免疫病領(lǐng)域，同時推進其他管線產(chǎn)品，包括通用型產(chǎn)品RN1601、RN1701和RN1801，全面布局差異化治療方案。

全名校博士陣容

在采訪中，我們談及一個初創(chuàng)團隊，是如何將技術(shù)、產(chǎn)品快速實現(xiàn)閉環(huán)的話題，周立博士先是向我們一一介紹了公司核心團隊成員——除了清一色是名校博士之外，他們還都具備豐富的產(chǎn)業(yè)界經(jīng)驗，均主導(dǎo)過自己領(lǐng)域內(nèi)的相關(guān)項目研發(fā)，是名副其實的“豪華”陣容。

除此之外，周立博士更愿意將“最大功臣”歸于行業(yè)和前人的努力，他說：“我們是站在‘巨人’的肩膀上，進行的新事業(yè)。”而在這些巨人中，有同行們探索的寶貴經(jīng)驗，有新區(qū)“靠譜”的服務(wù)體系，還有國家積極開放的政策支持。

凡此種種，成為他和團隊創(chuàng)業(yè)的安心港灣。“未來，我們要繼續(xù)扎根新區(qū)，也成為后人的‘前輩’，一起推動行業(yè)發(fā)展?！敝芰⒄f。

素材來源 | 生命健康辦、潤寧生物

視頻、文 | 高媛、周琴

發(fā)布 | 徐雅瑩、吳小榮

審核 | 王馨