6月9日，據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，默克（Merck KGaA）遞交了鹽酸匹米替尼膠囊 （ABSK021） 的上市申請，并獲得受理。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

匹米替尼（Pimicotinib，ABSK021，CAS：2253123-16-7）是由和譽(yù)醫(yī)藥研發(fā)的一種新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑。

數(shù)據(jù)來源：摩熵醫(yī)藥全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

今年5月，該品種擬納入優(yōu)先審評，用于需要系統(tǒng)性治療的腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成人患者，這不僅體現(xiàn)了該藥物的臨床價值，也彰顯了其在治療領(lǐng)域的潛力。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

2025年4月，和譽(yù)醫(yī)藥宣布德國默克已根據(jù)雙方于2023年12月簽訂的授權(quán)協(xié)議，行使匹米替尼全球商業(yè)化選擇權(quán)，行權(quán)費(fèi)用為8500萬美元。此外，默克亦可選擇在若干條件下共同開發(fā)匹米替尼的其他適應(yīng)癥。

截圖來源：和譽(yù)醫(yī)藥官網(wǎng)

在這項(xiàng)合作中，和譽(yù)醫(yī)藥可收取最多6.055億美元的款項(xiàng)，包括首付款、開發(fā)及商業(yè)化里程碑付款，以及實(shí)際年凈銷售額的兩位數(shù)比例銷售提成。

截圖來源：摩熵醫(yī)藥全球醫(yī)藥交易數(shù)據(jù)庫

作為首個中國自主研發(fā)進(jìn)入全球III期TGCT臨床試驗(yàn)的CSF-1R抑制劑，匹米替尼目前已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局授予的突破性療法指定 (BTD）。在海外地區(qū)，匹米替尼也獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認(rèn)定（BTD），和歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥品（PRIME）認(rèn)定。

截圖來源：摩熵醫(yī)藥全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

作為CSF-1R抑制劑賽道的全球潛在BIC藥物，匹米替尼不僅在TGCT適應(yīng)癥表現(xiàn)突出，在cGVHD等多種適應(yīng)癥上還有更大想象空間。目前，匹米替尼也在被評估用于治療慢性移植物抗宿主病患者的治療。

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此次NDA申請獲受理是基于匹米替尼優(yōu)異的全球3期MANEUVER研究第一部分的研究結(jié)果。在該研究中，經(jīng)盲法獨(dú)立審查委員會（BIRC）評估，每日一次匹米替尼在第25周的主要終點(diǎn)客觀緩解率（ORR）與安慰劑相比有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善（54.0% vs. 安慰劑3.2%；p < 0.0001）。

除此之外，該研究還顯示，與TGCT患者報告的關(guān)鍵結(jié)果相關(guān)的所有次要終點(diǎn)均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善，包括活動范圍和身體功能的改善以及僵硬和疼痛的減少。這些數(shù)據(jù)已在2025年ASCO年會上公布。

腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）往往多發(fā)于年輕人。這種罕見的良性腫瘤生長在關(guān)節(jié)內(nèi)部和周圍，主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動受限，會嚴(yán)重影響日?；顒幽芰Γ拗苹颊叩墓ぷ骱蜕缃簧?。一般通過手術(shù)進(jìn)行治療，但是術(shù)后的高復(fù)發(fā)率以及反復(fù)手術(shù)可能帶來的并發(fā)癥給患者帶來了巨大挑戰(zhàn)，因此迫切需要能夠控制腫瘤生長的系統(tǒng)性療法。

在TGCT治療領(lǐng)域，全球醫(yī)藥市場長期處于選擇匱乏的困境。據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫顯示，目前全球范圍內(nèi)共有2款藥物用于治療TGCT，分別是第一三共的吡昔替尼和小野制藥的Vimseltinib。匹米替尼若獲批上市，將成為全球第三款、國產(chǎn)首款用于TGCT治療的新藥。

數(shù)據(jù)來源：摩熵醫(yī)藥全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

小結(jié)

隨著匹米替尼上市許可申請獲受理并啟動優(yōu)先審評，其有望為中國患者提供首個獲批的TGCT系統(tǒng)性治療方案，以填補(bǔ)巨大的、未被滿足的醫(yī)療需求。作為TGCT“同類最優(yōu)”藥物，和譽(yù)醫(yī)藥與默克正同步推進(jìn)匹米替尼向美國FDA提交上市許可申請，并計(jì)劃在其他市場陸續(xù)申報。